Farmaci e politiche del farmaco: le novità del II trimestre 2026

Payback farmaceutico: il TAR Lazio rimette la questione alla Corte Costituzionale

Con le ordinanze del 2 luglio 2026, il TAR Lazio ha sollevato la questione di legittimità costituzionale delle norme che disciplinano il meccanismo del payback per la spesa farmaceutica per acquisti diretti, sospendendo i giudizi pendenti. Nel mirino sono finiti l'art. 1, comma 580, L. 145/2018 e l'art. 15, comma 7, D.L. 95/2012, che pongono a carico delle aziende farmaceutiche il 50% del superamento del tetto di spesa.
Il TAR ha individuato tre profili di incostituzionalità:
Art. 3 Cost.: il meccanismo è divenuto strutturale e permanente, irragionevole e sproporzionato rispetto alle sue origini solidaristiche;
Art. 23 Cost.: nato come misura temporanea nel 2013 e stabilizzato dal 2019, il payback è ormai un ordinario strumento di finanziamento della sanità, privo di limiti di durata;
Artt. 41 e 117 Cost. / CEDU: comprime l'autonomia contrattuale delle imprese che partecipano a gare pubbliche, e viola il principio di prevedibilità dell'onere economico.
I giudizi sono sospesi in attesa della pronuncia della Corte, attesa entro circa 12 mesi. Un'eventuale declaratoria di incostituzionalità travolgerebbe gli atti di ripiano ancora sub iudice e imporrebbe una nuova regolazione normativa pro futuro.

⇒ TAR Lazio n. 12115/2026

Riforma della legislazione farmaceutica dell'Unione europea

Sono stati pubblicati i testi in lingua inglese del nuovo regolamento e della nuova direttiva che sostituiranno -l'attuale quadro normativo sulla valutazione e commercializzazione dei medicinali nell'Unione europea. Entrambi gli atti ¬prevedono un periodo transitorio di ventiquattro mesi. Di seguito le principali novità:

• il periodo di regulatory data protection per i medicinali innovativi è confermato in otto (8) anni dalla data di rilascio dell'AIC. Per i medicinali volti a contrastare la resistenza antimicrobica è previsto un voucher trasferibile di ulteriori dodici (12) mesi di esclusività dei dati;
• il periodo di market protection è ridotto da due (2) anni a un (1) anno, con possibilità di estensione di dodici (12) mesi al ricorrere di determinate condizioni, tra cui la risposta a un "unmet medical need";
• il periodo di esclusiva per i medicinali orfani è ridotto a nove (9) anni, elevato a undici (11) per i medicinali orfani qualificati come "breakthrough";
• tutte le domande di rilascio di AIC dovranno includere una valutazione del rischio ambientale (Environmental Risk Assessment);
• qualora il medicinale sia autorizzato per un’indicazione pediatrica, il titolare dell'AIC è tenuto a immetterlo sul mercato di tutti gli Stati membri interessati entro due (2) anni dal rilascio dell'AIC;
• i titolari di AIC devono comunicare con un preavviso di almeno dodici (12) mesi l'intenzione di ritirare un medicinale pediatrico, garantendo il trasferimento dell'AIC a terzi o l'accesso al relativo dossier.
   

⇒ Riforma Farmaceutica: riepilogo

Critical Medicines Act: raggiunto l'accordo tra Parlamento europeo e Consiglio 

Il Parlamento europeo e il Consiglio hanno raggiunto un accordo sulla proposta di regolamento relativo ai medicinali critici (Critical Medicines Act – CMA), volto a rafforzare la sicurezza dell'approvvigionamento di medicinali essenziali nell'Unione. Il CMA integra gli strumenti introdotti con il mandato esteso dell'EMA e le misure della revisione della legislazione farmaceutica, combinando leve regolatorie e interventi di politica industriale. Il regolamento mira altresì a migliorare l'accesso ai medicinali non disponibili in tutti i mercati dell'Unione, inclusi quelli per le malattie rare. Tra le misure previste, il CMA attribuisce al gruppo direttivo esecutivo dell'EMA sulle carenze il compito di condurre valutazioni delle vulnerabilità delle catene di approvvigionamento, i cui esiti orienteranno l'adozione di misure correttive.

⇒ EMA – Accordo politico sul Critical Medicines Act

Biotech Act: la Commissione europea accelera sull'iter legislativo in vista del nuovo quadro finanziario pluriennale

La Commissione europea ha confermato l'intenzione di accelerare l'iter del Biotech Act, la proposta legislativa presentata il 16 dicembre 2025 per rafforzare la competitività del settore biotecnologico europeo, con l'obiettivo di dotare l'Unione di un quadro normativo organico prima dell'adozione del nuovo quadro finanziario pluriennale 2028-2034. La Banca europea per gli investimenti ha delineato un programma pilota da 10 miliardi di euro per il prossimo biennio a sostegno del biotech europeo.

⇒ Press Release - European Commission and EIB Group announce new initiative

Riforma AIFA: la CSE ha accelerato i tempi di negoziazione di prezzo e rimborso dei nuovi medicinali

Secondo quanto riportato dall'AIFA, la riforma organizzativa dell'Agenzia – entrata in vigore nei primi mesi del 2024, con l'istituzione della Commissione Scientifica ed Economica (CSE) – ha prodotto un significativo miglioramento dei tempi di negoziazione del prezzo e del rimborso dei nuovi medicinali. Il rapporto pubblicato dall'Agenzia evidenzia una riduzione dei tempi medi delle procedure negoziali, con un sostanziale raddoppio della velocità di completamento delle procedure di riclassificazione. L'analisi ha riguardato le nuove entità chimiche autorizzate dalla Commissione europea, misurando l'intervallo tra il rilascio dell'AIC europea e la pubblicazione della determinazione di prezzo e rimborso da parte dell'AIFA

⇒ Rapporto AIFA

AIFA pubblica l’elenco dei medicinali innovativi per singola indicazione terapeutica: maggiore trasparenza sui criteri di accesso ai fondi dedicati

AIFA ha pubblicato l’elenco aggiornato al 2025 dei medicinali cui è stato riconosciuto lo status di innovatività per singola indicazione terapeutica. Il documento consente di identificare con precisione le indicazioni che beneficiano del riconoscimento di innovatività – e della rimborsabilità – e quelle che, pur afferendo al medesimo medicinale, non soddisfano i criteri previsti. La pubblicazione si inserisce nel percorso di revisione del sistema di valutazione dell'innovatività avviato dall'AIFA, rafforzando la trasparenza e la tracciabilità delle determinazioni regolatorie.

⇒ AIFA pubblica l'elenco dei farmaci innovativi

TAR Abruzzo: inammissibili i ricorsi avverso la procedura negoziata senza bando per l'acquisto di farmaci esclusivi ex art. 15 del Decreto PNRR

Con tre sentenze gemelle del giugno 2026 (nn. 414, 416 e 420), il TAR Abruzzo ha dichiarato inammissibili, per difetto di legittimazione attiva, i ricorsi proposti da alcune aziende farmaceutiche avverso la prima procedura negoziata senza bando indetta da AREACOM per l'acquisto, in forma di accordo quadro mono-fornitore, di farmaci esclusivi ai sensi dell'art. 15 del Decreto PNRR. Le ricorrenti contestavano, tra l'altro, l'indeterminatezza dell'oggetto contrattuale, poiché la stazione appaltante aveva strutturato la procedura con un unico CIG per ciascun operatore, senza richiedere offerta economica e senza specificare quantitativi e valori massimi per singolo principio attivo, limitandosi a indicare il massimale di spesa complessivo per lotto. Il TAR, infatti, ha ritenuto che tale procedura non presuppone la presentazione di un'offerta in senso tecnico, bensì è orientata, attraverso l'acquisizione dell'interesse dell'operatore economico titolare di farmaci esclusivi, primariamente ad agevolare il conseguimento di uno scopo di interesse generale, consistente nell'assicurare un adeguato grado di continuità delle cure nella somministrazione di trattamenti efficaci e innovativi a favore di malati cronici colpiti da patologie gravi o rare, mediante la definizione di un meccanismo più agile di acquisizione dei farmaci esclusivi, ossia tutelati da privativa brevettuale o per i quali siano previste indicazioni terapeutiche in via esclusiva. In tal caso, la mancata specificazione dei quantitativi di farmaco che potranno essere acquistati non impedisce agli operatori economici di poter valutare la convenienza di manifestare il loro interesse alla stipula dell'accordo quadro. Al contrario, l'interesse perseguito dalle ricorrenti – ossia ottenere l'indicazione puntuale delle quantità per singolo farmaco – non è giuridicamente tutelabile, in quanto eccede l'autonomia contrattuale riconosciuta alla stazione appaltante dalla normativa nazionale e comunitaria e si configura come una pretesa di mero fatto priva di fondamento normativo.

⇒ Sent. 414/2026 - Sent. 416/2026 - Sent. 420/2026

Payback farmaceutica convenzionata 1,83%: dal 10 giugno 2026 attivo il servizio online per il ripiano del II semestre 2025

AIFA ha avviato il procedimento di payback 1,83% sulla farmaceutica convenzionata per il II semestre 2025, ai sensi dell'art. 11, comma 6, del D.L. n. 78/2010 (convertito nella L. n. 122/2010 e ss.mm.ii.). Dal 10 giugno 2026 è operativo il servizio online "Spending-Pha", attraverso il quale le aziende farmaceutiche possono gestire il ripiano dell'1,83% e la relativa procedura di retrocessione. Gli importi dovuti sono calcolati al netto dell'IVA sul prezzo di vendita al pubblico dei medicinali erogati in regime di SSN, secondo la nota metodologica pubblicata dall'Agenzia.

⇒ AIFA – Avvio procedimento Pay-Back convenzionata 1,83% - II semestre 2025

Ricerca indipendente sulle malattie rare: AIFA approva la graduatoria 2025 con 19 progetti finanziati per oltre 17,5 milioni di euro

Con Determina n. 816 del 15 giugno 2026, l'AIFA ha approvato la graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare per l’anno 2025, finanziato con le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge n. 175/2021). Sono 19 i progetti ammessi al finanziamento, per un importo complessivo di 17.554.208 euro, destinati a sostenere la ricerca clinica in aree terapeutiche con elevato bisogno clinico insoddisfatto e limitate opportunità di investimento privato.

⇒ AIFA – Determina n. 816/2026 – Graduatoria bando ricerca indipendente malattie rare

HTA europeo: pubblicato il primo report di Joint Clinical Assessment sul medicinale orfano Ojemda (tovorafenib)

La Commissione europea ha pubblicato il primo report di Joint Clinical Assessment (JCA) ai sensi del Regolamento (UE) 2021/2282 in materia di Health Technology Assessment (HTA). La valutazione riguarda il medicinale orfano Ojemda (tovorafenib), indicato per il trattamento del glioma pediatrico di basso grado. Il JCA fornisce agli Stati membri un quadro condiviso di evidenze sull'efficacia e sulla sicurezza del medicinale rispetto alle alternative terapeutiche, a supporto delle successive decisioni nazionali in materia di prezzo e rimborso. Dall'avvio dell'applicazione del Regolamento HTA, nel gennaio 2025, sono stati avviati 18 Joint Clinical Assessment relativi a nuovi farmaci oncologici e medicinali per terapie avanzate.

⇒ Commissione europea – Primo report di Joint Clinical Assessment

Farmaco orfano e negoziazione del prezzo SSN: per il TAR Lazio la comparazione con prodotti a base dello stesso principio attivo è legittima e l'esclusiva di mercato non vincola il procedimento di rimborsabilità

Con la sentenza n. 9829/2026, il TAR Lazio (Sez. III Quater) ha respinto il ricorso proposto dal titolare dell'AIC del medicinale orfano "Namuscla" (principio attivo mexiletina) avverso la mancata ammissione alla rimborsabilità a carico del SSN, con conseguente classificazione in classe C. La ricorrente contestava l'utilizzo, quali comparatori, di altri prodotti a base di mexiletina – quello prodotto dallo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze e il farmaco Ritalmex importato dall'Ungheria – non autorizzati per la medesima indicazione terapeutica, invocando altresì la violazione dell'esclusività decennale di mercato prevista dall'art. 8 del Regolamento (CE) n. 141/2000 sui medicinali orfani. Il TAR ha rigettato entrambe le censure: quanto ai compratori, la comparazione ha riguardato il valore clinico e terapeutico del farmaco, senza che emergesse alcun valore aggiunto rispetto ai prodotti già disponibili; quanto all'esclusiva di mercato, il Tribunale ha ribadito l'autonomia tra il procedimento di AIC (di competenza UE) e quello di ammissione alla rimborsabilità (disciplinato dal diritto interno). Il TAR ha inoltre evidenziato che il dossier presentato non conteneva elementi adeguati a giustificare il prezzo proposto, fondandosi essenzialmente sulla sola designazione di medicinale orfano.

⇒ TAR Lazio – Sent. n. 9829/2026 – Farmaco orfano Namuscla

Repurposing di farmaci generici

Uno studio pubblicato sul Cambridge Law Journal da ricercatori del King’s College London e dell’Università di Cambridge analizza il repurposing farmaceutico condotto da ospedali e università, documentando l'esistenza di un sistema di ricerca parallelo rispetto a quello industriale. Tali enti conducono un numero significativo di trial clinici di fase II e III volti a individuare nuove indicazioni terapeutiche per farmaci già autorizzati – in particolare dopo la scadenza brevettuale – operando al di fuori del sistema brevettuale e con costi strutturalmente inferiori. Lo studio evidenzia che il costo mediano di un trial non commerciale di fase III si attesta nell'ordine di 1-2 milioni di euro, a fronte di 255 milioni di dollari per un trial commerciale equivalente (riduzione stimata fino al 90%), grazie alla disponibilità di conoscenze pregresse, alla distribuzione decentralizzata del rischio tra più centri di ricerca e alla riduzione dei costi operativi. Lo studio conclude che il repurposing pubblico rappresenta un canale di innovazione terapeutica complementare a quello industriale, con un potenziale rilevante per l'accesso a trattamenti efficaci a costi contenuti.

⇒ The Republic of Translational Medicine | The Cambridge Law Journal | Cambridge Core - Licenza CC BY 4.0

Vendita online di medicinali senza obbligo di prescrizione: per la CGUE gli Stati membri non possono limitare l'e-commerce farmaceutico a sole sottocategorie di medicinali non soggetti a prescrizione

Con sentenza del 21 maggio 2026 nella causa C-604/24, la Corte di giustizia dell'Unione europea ha chiarito che gli Stati membri non possono limitare la vendita online dei medicinali non soggetti a prescrizione a sole sottocategorie di tali medicinali. La questione pregiudiziale era stata sollevata dal Consiglio di Stato greco nell'ambito di un procedimento promosso da una farmacia avverso la normativa nazionale che consentiva alle farmacie online certificate di vendere esclusivamente i medicinali qualificati come "a libera distribuzione", escludendo la restante parte dei medicinali senza obbligo di prescrizione. La Corte ha statuito che l'articolo 85-quater della direttiva 2001/83/CE impone di consentire la vendita a distanza di tutti i medicinali non soggetti a prescrizione medica. Ha tuttavia precisato che gli Stati membri conservano la facoltà di introdurre condizioni alla vendita online giustificate da esigenze di tutela della salute pubblica, purché attengano esclusivamente alle modalità di commercializzazione e non si traducano in restrizioni idonee a compromettere la vendita online di intere categorie di medicinali non soggetti a prescrizione.

⇒ CGUE-Sentenza 21 maggio 2026, causa C-604/24

Carenze di medicinali: AIFA aggiorna l'elenco dei farmaci non sottraibili alla distribuzione e alla vendita

AIFA ha aggiornato, con efficacia dal 27 aprile 2026, l’elenco dei medicinali non sottraibili alla distribuzione e alla vendita sul territorio nazionale, ai sensi dell'art. 34 del D.Lgs. n. 219/2006. L'aggiornamento ha comportato l'inserimento di sette nuovi medicinali – Iopidine, Simbrinza, Zonegran, Kenacort, Ikervis, Cosopt e Depakin – e la contestuale eliminazione di cinque medicinali precedentemente inclusi: Chenpen, Fluorouracile Teva, Humalog, Nicozid e Sancuso.

⇒ AIFA – Aggiornamento elenco medicinali non sottraibili ex art. 34 D.Lgs. n. 219/2006

Clausole di confidenzialità sul prezzo dei farmaci: per il TAR Emilia-Romagna gli sconti negoziati con AIFA possono costituire segreto commerciale

Con sentenza n. 1631/2025, il TAR Emilia-Romagna (Bologna, Sez. I) si è pronunciato sui limiti di opponibilità delle clausole di confidenzialità negli accordi negoziali tra AIFA e aziende farmaceutiche, con riferimento alla divulgazione delle condizioni economiche nell'ambito delle procedure di gara pubblica. La fattispecie riguardava un farmaco orfano coperto da brevetto, per il quale l'unico offerente aveva chiesto l'esclusione dall'ostensione delle condizioni economiche, invocando la clausola di confidenzialità. La stazione appaltante aveva invece consentito l'accesso integrale all'offerta ai sensi dell'art. 36 del D.Lgs. n. 36/2023. Il TAR ha riconosciuto che gli sconti confidenziali negoziati con AIFA possono ¬integrare la nozione di segreto commerciale ai sensi dell'art. 35, comma 4, del D.Lgs. n. 36/2023. Tuttavia, ha precisato che l'oscuramento del prezzo deve rappresentare l'extrema ratio, richiedendo una valutazione caso per caso che bilanci le esigenze di riservatezza con quelle di trasparenza e concorrenzialità.

⇒ TAR Emilia-Romagna, Bologna, Sez. I – Sent. n. 1631/2025

Biosimilari: il Terzo Position Paper AIFA sancisce l'intercambiabilità e promuove lo "switch informato"

AIFA ha pubblicato il terzo Position Paper sui farmaci biosimilari, aggiornando il documento del 2018 alla luce della dichiarazione congiunta EMA-HMA del 2023 sull'intercambiabilità. L'Agenzia conferma che i biosimilari approvati nell'UE sono da considerarsi intercambiabili tanto per i pazienti naïve quanto per quelli già in trattamento. Elemento centrale è la raccomandazione allo "switch informato": il farmacista, con l'assenso del medico prescrittore, può sostituire il medicinale prescritto con un biosimilare aggiudicatario della gara regionale, garantendo tracciabilità e informazione al paziente. Per i pazienti naïve, la terapia dovrebbe essere avviata con i prodotti vincitori di gara; per quelli già in cura, è auspicato lo switch ove le condizioni cliniche lo consentano. Resta ferma la libertà prescrittiva del medico, subordinata alla documentazione delle motivazioni cliniche in caso di scelta difforme.

⇒ AIFA – Terzo Position Paper sui farmaci biosimilari

Sunset Clause: modifiche dal 1° gennaio 2026

In attuazione del nuovo Regolamento AIFA (G.U. n. 220 del 22 settembre 2025), la competenza in materia di Sunset Clause è stata trasferita dal 1° gennaio 2026 all’Ufficio Procedure Post Autorizzazione, che ha definito le nuove modalità operative. AIFA richiama l’attenzione dei titolari di AIC sull’obbligo di trasmissione dei dati di commercializzazione al Sistema di Tracciabilità del farmaco del Ministero della Salute. Il versamento tariffario è dovuto esclusivamente per le richieste di esenzione dalla decadenza, mentre nessun onere è previsto per le richieste di esclusione.

⇒ Sunset Clause: nuove modalità operative

Variazioni ai medicinali: AIFA aggiorna le Q&A sulle procedure nazionali, di mutuo riconoscimento e decentrate alla luce del nuovo quadro regolatorio europeo

AIFA ha aggiornato le Q&A sui processi autorizzativi relativi a procedure nazionali, di mutuo riconoscimento e decentrate, con nuove indicazioni operative per la gestione delle variazioni ai sensi del Regolamento (CE) n. 1234/2008, come modificato dal Regolamento delegato (UE) 2024/1701, e in conformità alla nuova Classification Guideline applicabile dal 15 gennaio 2026.

⇒ Nuove Q&A sulle autorizzazioni relative i a procedure nazionali, di mutuo riconoscimento e decentrate

Governance farmaceutica: pubblicati i Regolamenti AIFA Incontra e AIFA Ascolta

AIFA ha pubblicato i regolamenti delle iniziative "AIFA Ascolta" e "AIFA Incontra", canali strutturati di interlocuzione con gli stakeholder. AIFA Ascolta è dedicata al confronto con le associazioni di pazienti in materia di assistenza farmaceutica e accesso al farmaco; AIFA Incontra è rivolta agli interlocutori istituzionali, scientifici, industriali e della società civile. Gli incontri, a cadenza di norma quadrimestrale, hanno finalità esclusivamente conoscitiva. I regolamenti prevedono l’istituzione di un Registro di Trasparenza con pubblicazione sul sito istituzionale dell'oggetto, delle finalità, dei partecipanti e del resoconto di ciascun incontro.

⇒ AIFA – Regolamenti AIFA Incontra e AIFA Ascolta